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開拓藥業(yè)-B(09939.HK)自愿公告，其自主研發(fā)的新型靶向雄激素受體(“AR”)的蛋白降解嵌合體(“PROTAC”)化合物GT20029治療雄激素性脫發(fā)和痤瘡的中國I期臨床試驗主要結果，顯示其在健康受試者中具有良好的安全性、耐受性和藥代動力學特征。GT20029基于公司自有PROTAC平臺開發(fā)，為全球首個完成I期臨床試驗的外用PROTAC化合物。

該項I期臨床試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的研究，以評估GT20029(凝膠和酊)外用局部給藥的安全性和藥代動力學等特征。本試驗分別在健康受試者中進行GT20029(凝膠和酊)的單、多劑外用給藥。92名受試者接受了至少一劑試驗用藥，其中68名受試者接受凝膠，24名受試者接受酊劑。結果顯示GT20029作為外用藥在健康受試者中安全性和耐受性良好，人體藥物濃度暴露水平低。單次用藥后，所有受試者均無體內藥物暴露量，所有劑量組的所有樣品血藥濃度均低于定量下限(“LLOQ”，0.001ng/mL)。連續(xù)14天用藥后，各劑量組最大血藥濃度均值均在0.05ng/mL以下。試驗期間發(fā)生的與研究藥物相關的不良事件(“TRAE”)均為1級，沒有發(fā)生1級以上的TRAE。

GT20029通過降解AR蛋白，從而有效阻斷AR信號通路激活導致的毛囊萎縮微型化作用，抑制毛發(fā)變細、變軟和脫落，并且能夠有效抑制皮脂腺發(fā)育和皮脂分泌。GT20029僅在局部產生療效，通過限制皮膚滲透從而減少全身藥物暴露，以獲得更好的安全性。對二氫睪酮(“DHT”)誘導的小鼠模型藥效學研究的重複結果表明，GT20029可顯著減少脫發(fā)，且有統(tǒng)計學差異。對丙酸睪酮(“TP”)誘導的金黃地鼠皮脂腺斑痤瘡模型藥效學研究的結果表明，GT20029可顯著抑制皮脂腺斑的增大，且有統(tǒng)計學差異。

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